MALATTIE RARE: COMPIE 20 ANNI LA PRIMA TERAPIA ENZIMATICA SOSTITUTIVA

Posted on 13 giugno 2011 by redazione

«Quando negli anni 80 è stato presentato l’enzima sembrava un’idea folle – spiega Riccardo Palmisano, amministratore delegato e direttore Generale di Genzyme in Italia – Ma la collaborazione tra i nostri ricercatori nel Massachussetts e il National Institute of Health americano nel 1983 ha reso possibile l’infusione al primo bambino affetto da malattia di Gaucher, oggi adulto, sposato e con una normale aspettativa di vita». Dopo quel primo trattamento, nel 1991 la prima Ert entrò dunque in clinica. «Questo trattamento – sottolinea Genzyme – è stato in grado non solo di cambiare la storia naturale della malattia, ma lo stesso destino dei pazienti Gaucher, aprendo al contempo la strada a nuovi trattamenti per malattie rare fino a quel momento prive di qualsiasi risposta terapeutica efficace».

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